En ny behandling helbreder kræft hos en 13-årig pige

En behandling, der helbreder kræft, blev anvendt for første gang i England. Alyssa, 13 år, har ikke længere nogen spor af sygdommen.

Skrevet og kontrolleret af læge Leonardo Biolatto.

Sidste ændring: 14 august, 2023

Det virker mirakuløst at tale om en ny behandling, der kan kurere kræft. Videnskaben er imidlertid langt nok fremme til at finde alternative metoder til de konventionelle metoder.

Alyssa beviser det. Denne 13-årige engelske pige blev behandlet med en metode, der for første gang anvendes til kræftpatienter. Til dato er hun ifølge Great Ormond Street Hospital for Children fri for livstruende akut lymfoblast leukæmi.

Hendes mor kan ikke tro, at hun er gået fra at være uden håb til at forestille sig, at hun kan leve et normalt liv. Og det hele er støttet af base editing-behandling, som kun har eksisteret i få år blandt forskere.

Hvad var Alyssas sygdom?

Akut lymfatisk leukæmi eller akut lymfoblastisk leukæmi er en ondartet svulst i de hvide blodlegemer. Den udvikler sig meget hurtigt og kan være dødelig inden for få måneder.

Den har en tendens til at starte i knoglemarven, hvor lymfocytter (en type hvide blodlegemer) formerer sig ukontrolleret. Herfra går de over i blodet og når andre organer, hvor de forlænger deres overdrevne formering. Derfor kan man finde spor i leveren, lymfeknuderne, milten og endda i centralnervesystemet.

Statistikker viser, at denne type leukæmi er hyppigere hos børn under 5 år. Alligevel diagnosticeres 60 % af tilfældene hos spædbørn.

Risikoen for at blive ramt af akut lymfoblast leukæmi anslås til 1 ud af 1000, med en højere sandsynlighed blandt kvinder end mænd. Selv om børn får flere diagnoser, har de en bedre prognose end voksne.

Alyssa blev behandlet i henhold til den konventionelle protokol. Hun gennemgik kemoterapi og en knoglemarvstransplantation. Men hendes respons var ringe, og der var ingen udsigt til sygdomsremission.

Den nye behandling til at helbrede hendes kræft viste sig som den sidste mulighed. Forskere, der gennemførte eksperimenter med base editing terapi, tilbød hendes familie at deltage i et klinisk forsøg.

Det var første gang, at det ville blive testet på mennesker. Alyssa accepterede, og resultatet var mere end tilfredsstillende.

Ny behandling: Hvordan virker den?

Base editing terapi er baseret på sammensætningen af deoxyribonukleinsyre eller DNA. Heri ligger den genetiske information, der koder, hvordan vi er, og hvordan vi fungerer.

Det er lykkedes forskerne at nå frem til denne kode, som består af nukleotider. Kombinationen af de forskellige nukleotider (som er som bogstaver) danner naturlige instruktioner (som er som ord).

At ændre et bogstav (en nukleotid) er at ændre ordet og dermed at ændre de instruktioner, som styrer organismen. Base editing terapi ændrer disse instruktioner efter behag for at styre celleprocesser, alt efter hvad forskerne ønsker, at en celle skal gøre.

Men det er ikke så let som at sige det. At ændre et nukleotid kræver en særlig teknologi og at man rammer hovedet på sømmet med den ønskede instruktion.

Den nye behandling til at helbrede Alyssas kræftsygdom tog form i ikke ét, men flere trin:

1. En person donerede lymfocytter, der blev modificeret med base editing-behandling, så Alyssas krop ikke ville angribe dem.
2. De samme donerede lymfocytter blev modificeret igen, så de ikke angriber hinanden, hvilket er en almindelig forekomst i forbindelse med donation af hvide blodlegemer.
3. En anden modifikation blev anvendt, så de donerede celler forbliver usynlige for kræftbekæmpende behandlinger.
4. Afslutningsvis blev den sidste base-redigering foretaget, så de donerede lymfocytter kunne angribe Alyssas maligne lymfocytter og fjerne dem.

Genoprette immunforsvaret med ny behandling

Da de modificerede donorceller først var kommet ind i Alyssas krop og havde ødelagt kræften, skulle der arrangeres endnu en knoglemarvstransplantation til pigen. På denne måde blev hendes immunsystem genoprettet.

Processen var heller ikke let. Alyssa blev udsat for alvorlige infektioner, mens hun lå på hospitalet i 4 måneder. Hun fik kun få besøgende, og hendes bror kunne ikke engang komme i nærheden af hende, da han gik i skole og kunne være bærer af bakterier.

Trods anstrengelserne lykkedes det at opnå remission. I dag er der ingen spor af leukæmi i pigens krop, og selv om hun stadig undergår regelmæssige kontroller, antages det, at den nye behandling, der kan kurere kræften, er et konkret løfte for mange andre patienter. Især for de børn med samme sygdom, som ikke reagerer godt på konventionel behandling.

Hvad er fremtiden for base editing-behandling?

Vi ser ikke kun på en ny behandling til at helbrede kræft. Base editing-terapi er ny, og der udføres forskellige undersøgelser rundt om i verden for at finde kliniske anvendelser af den.

En af de mest relevante er måske den, der er rettet mod seglcelleanæmi. Da denne sygdom reagerer på en genetisk fejl, ville korrektionen af de defekte nukleotider være en helbredende foranstaltning.

Genetiske lægemidler kunne også fremstilles efter patientens behov. Dette ville indebære fremstilling af en pille eller et hætteglas, der passer til den person, der skal modtage den, så den behandler deres særlige sygdom uden bivirkninger.

Det ses som fremtiden for personlig medicin.

Foreløbig har Great Ormond Street Hospital for Children rapporteret, at det har yderligere 10 patienter med en tilstand, der ligner Alyssas. De vil være de næste, der vil modtage dette nye lægemiddel. De vil være de næste til at modtage denne nye behandling, der har til formål at helbrede kræft.